Medikamentenentwicklung für Seltene Erkrankungen
Unser strategischer Fokus bei der Cannabinoid-basierten Arzneimittelentwicklung
Was ist eine Seltene Erkrankung?
Seltene Erkrankungen sind meist chronische Erkrankungen, die durch eine Prävalenz von weniger als 5 Personen pro 10.000 in der Europäischen Union definiert sind. Aufgrund dieser Seltenheit und der damit verbundenen eingeschränkten Wirtschaftlichkeit werden diese Erkrankungen von den großen Pharmaunternehmen oft übersehen, so dass die Patienten nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben.
Medizinische Merkmale Seltener Erkrankungen
- Sie weisen ein breites Spektrum an pathophysiologischen Mechanismen in verschiedenen medizinischen Bereichen auf, wie z.B. Autoimmun- oder Stoffwechselkrankheiten
- Es handelt sich oft um einen chronischen Verlauf.
Das Endocannabinoid-System – eine ungenutzte therapeutische Option
Das Endocannabinoid-System (ECS), ein physiologisches System, das erst vor relativ kurzer Zeit in den 1980er und 1990er Jahren entdeckt wurde, besteht aus verschiedenen Rezeptoren, wobei die wichtigsten die Cannabinoid-Rezeptoren 1 und 2 (CB1, CB2) sind, sowie aus endogenen Liganden, die mit allen ECS-Rezeptoren interagieren.
Das ECS spielt eine entscheidende Rolle bei der Aufrechterhaltung der Homöostase und sorgt für das physiologische Gleichgewicht in den verschiedenen Körpersystemen. Bemerkenswerte Beispiele sind die Regulierung des Immunsystems, Entzündungsreaktionen, die Neurogenese und die synaptische Regulation. Diese regulatorische Rolle eröffnet das therapeutische Potenzial von ECS-Manipulationen in der Pathophysiologie vieler Erkrankungen.
Das medizinische Potenzial von Cannabinoiden im Bereich seltener Erkrankungen
Seltene Krankheiten weisen ein Spektrum an Vielfalt auf, das die Komplexität des menschlichen Körpers widerspiegelt. Trotz ihrer unterschiedlichen Ausprägungen haben mehrere Erkrankungen gemeinsame grundlegende Dimensionen. So stellen beispielsweise chronische Entzündungen und Fibrose zusammenhängende pathologische Prozesse dar, die sich in einem ganzen Spektrum von Krankheiten manifestieren.
Das komplizierte Zusammenspiel dieser Dimensionen bietet einen fruchtbaren Boden für therapeutische Interventionen durch die Modulation des Endocannabinoid-Systems. Die Identifizierung sich überschneidender Dimensionen unterstreicht bestimmte Bereiche mit erheblichem Potenzial für die Anwendung der Cannabinoidtherapie.
Die Vorteiler der Phytomedizin
Bei der indikationsbezogenen Entwicklung neuer Medikamente hat die Verwendung etablierter pharmazeutischer Wirkstoffe (APIs) – wie z.B. aktiver phytochemischer Komponenten – im Gegensatz zur Entwicklung neu entworfener Moleküle (synthetischer APIs) erhebliche Vorteile. Diese werden besonders deutlich, wenn man die Entwicklung für eine kleine Anzahl von Patientinnen und Patienten betrachtet.
Phytomedizin
Die klinische Entwicklung kann rationalisiert werden.
- Sicherheit bereits bewiesen (z.B. Cannabinoide)
- Oft keine präklinische Entwicklung (Cannabinoide) notwendig
- Vorhandene Daten nutzen
- Keine Phase I der klinischen Entwicklung
- Risiken von etablierten Wirkstoffen: Wirksamkeit
- Zeit- und kosteneffiziente Entwicklung
- Breitgefächerte pharmakologische Wirkungen
(z.B. Cannabinoide) - IP-Schutzoptionen durch Phytoarzneimittel
- regulatorische Vorteile
Synthetische API
Vollständige klinische Entwicklung erforderlich
- Präklinisch
- Klinische Phase I – III
Risiken des neuen Wirkstoffs: Sicherheit + Wirksamkeit
- Teure und zeitintensive Entwicklung
- Oft nur ein pharmakologisches Ziel
- Sicherheitsrisiko des neuen Wirkstoffs
Das europäische Regelungsumfeld für Seltene Erkrankungen beschleunigt nicht nur die Entwicklung von Medikamenten für ebendiese, sondern bietet auch wichtige Anreize wie Marktexklusivität und ermäßigte Gebühren, die eine kooperative Landschaft begünstigen. Gepaart mit den inhärenten Vorteilen von Phytostoffen treibt diese Synergie innovative Lösungen voran, die einen schnelleren Zugang für Patientinnen und Patienten begünstigen und einen ungedeckten medizinischen Bedarf adressieren.
Christian Jäger
Head of Legal and Compliance
Praktizierender Anwalt mit Positionen bei renommierten internationalen Wirtschaftskanzleien
Experte für Pharmazie- und Biowissenschaftsrecht und -vorschriften
Unsere Schwerpunktthemen im Bereich der klinischen Forschung
Unsere diversifizierte Forschungs- und Entwicklungsstrategie
Wir entwickeln Fertigarzneimittel auf Cannabisbasis für Seltene Erkrankungen.
Wir entwickeln Cannabinoid-basierte Therapielösungen für Frauen.
Maximilian Schmitt
Geschäftsführer & Mitbegründer Cannaflos GmbH
Um das Wissen und die Akzeptanz der medizinischen Verwendung von Cannabinoiden zu fördern, sollte das bestehende und traditionelle Verständnis von Cannabis bei neuen klinischen Studien ebenso berücksichtigt werden wie das individuelle Endocannabinoidsystem einer jeden Patientin und eines jeden Patienten.